Ígéretes módszer segíthet a Parkinson-kór lassításában – Friss kutatás

A Parkinson-kór lassítása nem csupán orvosi kérdés: emberek százezrei és családjaik életminősége múlhat azon, hogy sikerül-e a betegség romlását leállítani. A Parkinson Alapítvány adatai szerint csak az Egyesült Államokban évente mintegy 90 000 új diagnózist állítanak fel, miközben több mint egymillió beteg él a kór ismert tüneteivel.

„Még apró javulások is hatalmas változást hozhatnak a mindennapokban”

– fogalmazta meg a kutatás egyik vezetője.

Hogyan juthatunk közelebb ahhoz, hogy reális legyen a Parkinson-kór lassítása?

Az új fejlesztés középpontjában az alfa-szinuklein nevű fehérje áll. Ez normál esetben az idegsejtek jelátvitelében játszik szerepet, ám amikor hibásan tekeredik fel, csomókat és lerakódásokat hoz létre. Ezek hosszú távon a mozgást irányító neuronok pusztulásához vezethetnek. E folyamat áll a Parkinson-kór egyik legfontosabb kiváltó mechanizmusa mögött.

A Bathi Egyetem kutatócsoportja Jody M. Mason vezetésével egy mindössze 11 aminosavból álló peptidet tervezett, amely stabilizálja a fehérje egészséges formáját. Mason így fogalmazott:

„Egy olyan molekuláris hidat hoztunk létre, amely az alfa-szinukleint a kevésbé ragadós, egészséges konformációba kényszeríti.”

Néhány részlet az eddigi eredményekről:

1. A peptid blokkolta a toxikus aggregátumok kialakulását.
2. Az állatkísérletek során eredményesen javította a mozgást.
3. Sejtkultúrákban nem mutatott toxikus hatást, ami kulcsfontosságú a további fejlesztéshez.
4. Elektronmikroszkópos vizsgálatok is igazolták, hogy a fibrillumok – vagyis a kóros csomók – száma dózisfüggően csökkent.

Ezek az adatok ugyan még nem jelentik azt, hogy az emberekben is működni fog, de komoly ígéretet jelentenek egy olyan betegség esetében, ahol jelenleg a terápiák elsősorban tüneti szintűek.

Milyen távol állunk attól, hogy a Parkinson-kór lassítása valósággá váljon?

A következő nagy falat a vér–agy gáton való átjutás. A molekulának képesnek kell lennie eljutni oda, ahol a káros folyamatok történnek, ez pedig nem egyszerű feladat.

„A fehérjeterápiák sokszor elakadnak ott, hogy nem tudnak szelektíven bejutni az idegsejtekbe”

– magyarázta Mason.

A kutatók szerint a következő lépések:

• A biztonságosság vizsgálata állatkísérletekben és embereken
• Hosszú távú vizsgálat arra, hogy tényleg lassul-e a neurodegeneráció
• A beadási mód kidolgozása, várhatóan lassú felszabadulású vagy akár kombinált terápiás formában

Julia Dudley, a tanulmány egyik társszerzője szerint ez egy olyan fejlesztési irány, amely új korszakot nyithat a betegség kezelésében:

„Az alfa-szinuklein egészséges formájának fenntartása a Parkinson-kór lassítása szempontjából kulcsfontosságú lehet.”

A kutatók azt is hangsúlyozzák: jelenleg nincs bizonyíték arra, hogy ez a megközelítés embereknél is lassítaná a betegség előrehaladását – ugyanakkor minden szükséges előfeltétel adott ahhoz, hogy hamarosan megkezdődjenek a klinikai fázisok.

Mit jelent ez a betegek és családok számára?

A Parkinson-kór ma még gyógyíthatatlan, azonban egy olyan terápia, amely megállítja vagy lassítja a neuronpusztulást, megváltoztatná a betegség mindennapi valóságát. Nem csak gyógyszerészeti áttörés lenne, hanem életminőséget érintő mérföldkő is.

Mason szerint még hosszú az út:

„A sejttől a féregig, a féregtől az emberi agyig nagy ugrásokkal haladunk, de minden eredmény számít.”

A jövőben valószínűleg kombinációs terápiák várhatók: a peptidek mellé olyan gyógyszerek kerülhetnek, amelyek a dopamin jelátvitelt segítik vagy más pontokon avatkoznak be. Ez lehet az a stratégia, amely végre valóban lassítja a betegség progresszióját.

(via)

Itt arról olvashatsz: madarak etetése. Sokan így etetik a madarakat télen és nem is tudják, hogy ártanak vele.