Egészség
Hogyan jutnak a szülők a 700 millió forintos életmentő gyógyszerhez, a Zolgensmához?
Most, hogy az egész ország lázban ég, hogy a kis Zente időben megkapja az életmentő kezelést, szinte mindenki azon agyal: hogyan jutnak a családok a világ minden részén a világ legdrágább gyógyszeréhez?
60 perc alatt csorog le, és életet ment
A spinális izomatrófia (SMA) autoszomális recesszív módon öröklődő, eddig gyógyíthatatlan betegség. Súlyosabb formája, az SMA1 halálos kimenetelű lehet, ezzel küzd az a magyar kisfiú, Zente is, akinek életmentő beavatkozására épp ma jött össze a pénz, amire az egész ország gyűjtött.
A Zolgensma egy olyan egyetlen egyszer, infúzió által beadásra kerülő génterápiás gyógyszer, amely egy életre szóló tünetmentességet garantál az SMA-betegeknek, amennyiben a páciens 2 éves kor előtt kapja a kezelést. A génterápia során általában valamilyen viszonylag ártalmatlan, a sejtmagig bejutni képes hordozó, ún. vektor (pl.: egy módosított, terápiás génállományt hordozó vírus, vagy újabban CRISPR) génátvitelének segítségével kiiktathatók a mutációk és helyreállítható a kóros, vagy elégtelen fehérjeszintézis, a betegség pedig tünetmentessé tehető.
A gyógyszert idén májusban fogadta el az FDA Amerikában, a kísérletek és az első hivatalos kezelések eredményei impozánsak, egy a gond: a kb. 60 perc alatt lecsorgó infúzió 700 millió forintnyi dollárba kerül. Ráadásul sietni kell a gyűjtéssel, hogy még 2 éves kor előtt megkapja a kis beteg a kezelést, amin az élete múlik. A Bloomberg Businessweek döbbenetes cikkben mutatja be, hogyan küzdenek a szülők a csodaszerért.
Kivándorlás, közösségi gyűjtés, biztosítás: a szülők mindenre képesek
Az egyik pár, akiknek gyermeke SMA-val született, Angliából kérte a férfi munkáltatóját, hogy Amerikába helyezzék át őket, hogy ott a gyerek a kezdeti Zolgensma-kísérletekben részt vehessen. Mivel azonban nem volt zöldkártyájuk és megfelelő biztosításuk, a média erejére volt szükség ahhoz, hogy beteg kicsi lányuk a kísérleti program részeként megkaphassa az életmentő kezelést.
Egy másik család a közösségi adománygyűjtéshez folyamodott, méghozzá egy zsidó egyházi szervezet keretein belül, és az USA-ból és Izraelből érkező adományoknak köszönhetően kapták meg a lehetőséget az infúziós kezeléshez.
Olyan is van, akinek biztosítója fedezné a Zolgensma-kezelés költségét, de a család nem biztos abban, hogy ezzel tesznek jót az SMA-val küzdő, majdnem kétéves gyereknek. A kicsi ugyanis most a másik kezelést, a Spinrazát kapja, amire rendkívül jól reagál, és ha a Zolgensmát választják, a Spinrazától elesnek, holott talán számukra az jelenti a tünetmentes, hosszú életet. Nehéz döntés, az idő pedig egyre fogy…
A kis Zente számára a pénz a közösségi összefogásnak köszönhetően már megvan, ahogy azt nemrég bejelentették a Facebookon. Egy ország izgul a kisfiúért, hogy tényleg hatásos legyen a kezelés.
Válasz vagy komment írása
Hozzászólás küldéséhez be kell jelentkezni.
